Минздрав РФ зарегистрировал препарат от СМА "Золгенсма"

МИНСК, 9 дек - Sputnik. Препарату для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) "Золгенсма" выдано удостоверение о регистрации в России, соответствующие данные опубликованы в четверг на сайте государственного реестра лекарственных средств Министерства здравоохранения РФ.

"Дата регистрации: 9 декабря 2021 года. Дата окончания действия: 9 декабря 2026 года", – указано в реестре.

В 2020 году шесть белорусских детей с СМА были включены в глобальную программу доступа AVXS-101, предоставляющую возможность бесплатно воспользоваться лекарственным средством "Золгенсма". Пациенты затем выбираются случайно.

Первой в Беларуси получила лекарство от спинальной атрофии Даша Шепетовская. Компания-производитель случайным образом отбирает малышей по всему миру из стран, где лекарство не зарегистрировано, и бесплатно предоставляет средства лечения. Даша стала одной из тех, кто в этой лотерее победил.

Вторая девочка – София Жагунь из Ляховичей – тоже выиграла в такой лотерее, прямо перед Новым годом.

А Милане Пшенко $2,2 млн на лекарство собрали родители – без помощи "добрых волшебников не обошлось.

В начале января 2021-го стало известно, что "Золгенсма" "выиграл" 10-месячный Даниил Денисов из Минска.

В мае стало известно, что бесплатную генную терапию получил уже четвертый белорусский малыш.

Спинальная мышечная атрофия – СМА – неизлечимое генетическое заболевание. До недавнего времени в мире не существовало лечения от него.

Год назад у заболевших появилась надежда: в США и ЕС был одобрен первый препарат генной терапии для лечения СМА – "Золгенсма" (Zolgensma). Один такой укол, как утверждают разработчики, может "починить" дефектный ген и спасти ребенка от неминуемой гибели. Правда, стоит он 2,2–2,5 миллиона долларов – препарат попал в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире.

Есть другой вариант лечения – лекарство "Спинраза". Один укол стоит более 100 тысяч долларов, принимать его нужно пожизненно, несколько раз в год. Сумма неподъемная для большинства. Родители, собирающие огромные деньги на "Золгенсма", иногда покупают "Спинразу", чтобы хоть как-то остановить прогрессирующую болезнь, пока идет сбор на основной препарат.

На счету у ребенка с СМА 1-го типа (самый тяжелый вариант болезни) каждый месяц: болезнь быстро прогрессирует, атрофируются мышцы, он испытывает затруднения при глотании и дыхании. В 95% случаев такие дети умирают уже к четырем годам.