15:14 14 Июня 2021
Прямой эфир
  • USD2.49
  • EUR3.01
  • 100 RUB3.45
Здоровье
Получить короткую ссылку
60610

Девочка участвовала в глобальной международной программе управляемого доступа к генной терапии AVXS-101, в которой методом случайного выбора определяется пациент с бесплатным доступом к препарату.

МИНСК, 19 мая – Sputnik. Еще одному ребенку сегодня ввели препарат генной терапии "Золгенсма" – лекарственное средство для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Швейцарское лекарство, которое назвали "укол жизни", ввели специалисты РНПЦ "Мать и дитя" Республиканского центра наследственных нервно-мышечных заболеваний, сообщает пресс-служба Министерства здравоохранения.

Процедура продлилась час. Для того, чтобы девочка не волновалась, ее мама и медики все время находились рядом.

Посмотреть эту публикацию в Instagram

Публикация от Aрина Рудницкая | СМА 2 (@arina_rud_sma)

Это уже четвертый белорусский малыш, который получил бесплатную генную терапию.

Как сообщает Минздрав, в сегодняшнем случае времени для ожидания выигрыша уже не было, поскольку в августе ребенку исполняется 2 года (введение препарата "Золгенсма" может быть у пациентов со СМА в возрасте до двух лет - Sputnik). Лечение производилось за счет собранных средств. Основную долю внесло предприятие, на котором работает мама девочки.

В 2020 году шесть белорусских детей с СМА были включены в глобальную программу доступа AVXS-101, предоставляющую возможность бесплатно воспользоваться лекарственным средством "Золгенсма". Пациенты затем выбираются рандомно.

Коммерческая стоимость препарата составляет около 2 125 000 долларов.

Руководит командой специалистов доцент кафедры детской неврологии БелМАПО, главный внештатный специалист Минздрава по наследственным нервно-мышечным заболеваниям у детей Ирина Жевнеронок.

По ее словам, белорусские специалисты получили специальную лицензию и прошли обучение. "Уже есть запросы для проведения коммерческого введения таких препаратов со стороны пациентов из других стран", - отметила Ирина Жевнеронок.

"Сломанный" ген

Спинальная мышечная атрофия – СМА – неизлечимое генетическое заболевание. До недавнего времени в мире не существовало лечения от него.

Год назад у заболевших появилась надежда: в США и ЕС был одобрен первый препарат генной терапии для лечения СМА – "Золгенсма" (Zolgensma). Один такой укол, как утверждают разработчики, может "починить" дефектный ген и спасти ребенка от неминуемой гибели. Правда, стоит такой препарат 2,2–2,5 миллиона долларов.

Есть другой вариант лечения – лекарство "Спинраза". Один укол стоит более 100 тысяч долларов, принимать его нужно пожизненно, несколько раз в год. Сумма неподъемная для большинства. Родители, собирающие огромные деньги на "Золгенсма", иногда покупают "Спинразу", чтобы хоть как-то остановить прогрессирующую болезнь, пока идет сбор на основной препарат.

На счету у ребенка с СМА 1-го типа (самый тяжелый вариант болезни) каждый месяц: болезнь быстро прогрессирует, атрофируются мышцы, он испытывает затруднения при глотании и дыхании. В 95% случаев такие дети умирают уже к четырем годам.

Лекарство для СМАйликов

Первая белорусская семья, которая самостоятельно собрала деньги на дорогостоящий препарат, были родители маленькой Миланы Пшенко. 2 декабря 2020 года девочка получила долгожданный укол, который сможет остановить прогрессирующее заболевание.

А первый белорусский ребенок, который выиграл в "лотерею жизни" и получил препарат в Беларуси, – Даша Шепетовская. 17 декабря ей ввели препарат от СМА.


Главные темы

Орбита Sputnik